本藍(lán)皮書由1篇主報告，18篇約稿和1份輿情附錄組成。內(nèi)容圍繞當(dāng)前罕見病醫(yī)療產(chǎn)品發(fā)展的熱點(diǎn)問題，收錄罕見病領(lǐng)域一線資深專家研究成果，旨在促進(jìn)共識形成，匯聚社會合力，推動罕見病事業(yè)發(fā)展再上新臺階。罕見病醫(yī)療產(chǎn)品發(fā)展是牽動患者、醫(yī)生、科研機(jī)構(gòu)、企業(yè)、政府等多個利益相關(guān)方的復(fù)雜問題，也是考驗醫(yī)療、醫(yī)藥、醫(yī)保聯(lián)動機(jī)制的特殊案例。關(guān)注罕見病醫(yī)療產(chǎn)品發(fā)展具有必要性和合理性：只要生命在繁衍，就有基因異常、發(fā)生罕見病的可能，每個家庭都可能出現(xiàn)罕見病患者；保護(hù)和促進(jìn)罕見病患者獲得醫(yī)療產(chǎn)品，既是國家法律的明確要求，也符合社會道德的基本倫理。